近日，国外生物技术网站 GEN 发布了 2021 年 RNA 生物制药公司 TOP10 榜单，榜单包括了5家上市公司和5家私营公司（即未上市的非公众公司），其中上市公司按监管文件中披露的2020年和2021年（主要是第一至第三季度）的合并收入排名，包括产品或服务的销售，以及合作和研发活动的收入，私营公司按其筹集的总资本进行排名。旋石投资企业圣诺制药Sirnaomics位列非公众公司第三名。
由于RNA疗法在新冠疫情中发挥的巨大作用，Moderna和BioNTech从基于RNA的疫苗和药物中赚取了数十亿美元，市值也远远超过其他上市公司。2021年可以被称为RNA的元年，众多药企纷纷布局RNA管线，合作和收购消息频出。以下收录了2021 年 TOP10 生物制药公司榜单详情。
TOP5 上市公司
5、Sarepta Therapeutics
收入：2021 年第一季度至第三季度5亿美元；2020 年同期为5.4亿美元
Sarepta Therapeutics长期专注于杜氏肌营养不良症，并有三种可跳过特定外显子的反义寡核苷酸获得FDA审批。三款产品 - EXONDYS 51 (eteplirsen)、VYONDYS 53 (golodirsen)和AMONDYS 45 (Casimersen) - 在第三季度为Sarpeta带来了强劲的收入，该公司将2021年的营收指南提高了约7000万美元，至6.05亿 - 6.15亿美元。同样在第三季度，Sarepta针对SRP-5051推出了其MOMENTUM关键试验的B部分 (SRP-5051-201; NCT04004065)，该公司的下一代肽偶联二胺吗啉代寡核苷酸 (PPMO)，用于外显子51可跳过杜氏肌营养不良患者; 以及EMBARK (SRP - 9001 - 301; NCT05096221)，是Sarepta的杜氏微肌营养不良基因疗法SRP-9001的关键试验，该试验与罗氏合作开发，合作金额高达28.5亿美元。
4、Alnylam Pharmaceuticals
收入：2021 年第一季度至第三季度5.86 亿美元；2020 年同期为4.93亿美元
Alnylam 是领先的 RNAi 治疗公司，2018 年，其第一种药物 ONPATTRO®（patisiran）成为世界上第一个获得 FDA 批准的 RNAi 治疗药物，第二种药物 GIVLAARI® (givosiran) 、第三种药物 OXLUMO® (lumasiran) 也先后于 2019 年、2020 年获得批准。目前该公司正在推进一条深层次的基于 RNAi 的创新药物的管道，将用于多个治疗领域（遗传药物、心脏代谢疾病、传染病、中枢神经系统 (CNS) 和眼部疾病）。
3、Ionis Pharmaceuticals
收入：2021 年第一季度至第三季度3.7亿美元；2020 年同期为7.29 亿美元。
Ionis Pharmaceuticals是 RNA 靶向治疗领域的领先创新者，Ionis 采用的反义疗法，也称为反义寡核苷酸或 ASO，旨在与 RNA 精确结合，阻止致病蛋白质的产生。
Ionis 后期管道已扩展至7个III期项目，11月，公司启动了其配体偶联反义（LICA）药物olezarsen的第二阶段III期试验(CORE; NCT05079919)，其旨在治疗严重高甘油三酯血症患者。
2、Moderna
收入：2021 年第一季度至第三季度为112.6亿美元；2020 年同期为8亿美元 Moderna 正致力于为各种疾病如传染病、癌症、罕见疾病和心血管疾病等开发 mRNA 药物。Moderna 的 mRNA 临床管道包括 34 个开发候选者的 37 个开发项目，其中 21 个正在进行临床研究。在过去的一年中，Moderna 的 COVID-19 疫苗展示了基于 RNA 的生物制药的巨大成功。
1、 BioNTech
收入：2021 年第一季度至第三季度的收入为134.44亿欧元（153.8亿美元）；2020 年同期为4.82亿欧元（5.52亿美元）
BioNTech首席执行官兼联合创始人11月10日告诉分析师：“过去18个月已经证明了我们的mRNA疫苗技术的力量、灵活性和速度。” 与Moderna一样，BioNTech的销售额随着COVID-19疫苗的开发而大幅增长。截至11月2日，BioNTech和合作伙伴辉瑞共交付了20多亿剂BNT162b2，这是该公司公布的30个项目中22个候选mRNA之一。BioNTech第三季度营收60.87亿欧元(69.66亿美元)中，COVID-19疫苗占了99%，该公司将2021年该疫苗的营收预期从159亿欧元(182亿美元)上调至160亿 - 170亿欧元 (183亿美元 - 195亿美元左右)。BioNTech的RNA 技术已经成功扩展到肿瘤治疗领域，与罗氏集团成员Genenetch合作进行了一项自体基因cevumeran (BNT122/RO7198457)的II期试验，这是一种辅助结肠直肠癌免疫疗法。
TOP5 私营公司
5、 Nutcracker Therapeutics
募集资金总额：2.19亿美元
Nutcracker Therapeutics 成立于2018年，通过其一键式 mRNA 合成和配方平台，将高科技工程和先进生物合成的综合力量引入RNA疗法，于 2020 年获得了 6000 万美元的 B 轮融资。于9月3日通知了美国证券交易委员会其融资了1.445亿美元。
Nutcracker 通过一个基于生物芯片的微流体平台开发 RNA 疗法（ACORN），ACORN 是一种计算机控制的 RNA 制造系统，它从核酸序列开始，在专用的一次性生物芯片上生产优化的纳米颗粒封装的 RNA 疗法。根据 Nutcracker 的介绍，所有步骤都在自动化、完全隔离的微流体路径中进行，与传统的生物反应器制造相比，可以在占地面积较小的设施内快速、高效地制造高质量产品，同时降低运营成本。
4、Deep Genomics
募集资金总额：2.37亿美元
Deep Genomics 是一家生物技术公司，构建了专有的人工智能 (AI)，并使用它来纠正基因突变影响的，并为患有罕见孟德尔和复杂疾病的个体开发个性化疗法。今年 7 月份，Deep Genomics 完成了由软银愿景基金2期牵头的 1.8 亿美元C轮融资。Deep Genomics 的管道包括四种中枢神经系统疾病（CNS ）的临床前候选药物 —— 帕金森病、小儿癫痫、C 型 Niemann-Pick 病和额颞叶痴呆—以及两种代谢疾病、威尔逊病和难治性痛风。该公司还与 BioMarin Pharmaceutical 合作开展了四个未公开的临床前项目。
3、Sirnaomics
募集资金总额：2.7亿美元
Sirnaomics 是第一家也是唯一一家在肿瘤学RNA干扰（RNAi）治疗领域取得 IIa 期临床结果的生物制药公司，通过开发针对未满足医疗需求的人类疾病的疗法，在美国和中国拥有强大的影响力。在过去的13个月里，Sirnaomics已经获得了两笔1.05亿美元的融资 - 2020年10月完成的D轮融资和2021年7月完成的E轮融资。Sirnaomics 总部位于马里兰州盖瑟斯堡，在中国苏州和广州设有子公司。今年7月，Sirnaomics已公开向港交所递交招股书。
2、Laronde
募集资金总额：4.9亿美元
Laronde 是一家由多功能合成RNA平台 Endless RNA (eRNA) 推动的公司，eRNA 是一种专有的、可翻译的闭环 RNA 构建体，由于eRNA没有游离端，不会被免疫系统识别，所以是稳定的，可使蛋白质表达时间比线性RNA长。该平台预计在未来十年内实现 100 种新药的愿景。8 月，Laronde 完成了4.4 亿美元 B 轮融资。
1、Abogen Biosciences
募集资金总额：8.18亿美元
Abogen Biosciences（艾博生物科技有限公司）于 2019 年 1 月在中国苏州成立，是一家专注于核酸药物研发的创新型生物公司。今年8月，Abogen宣布完成了超过7亿美元的C系列融资，用于支持其潜在 COVID-19 疫苗的临床开发，并推动更多疫苗和肿瘤治疗项目进入临床。
此外值得关注的两家上市公司是：即将被诺和诺德(Novo Nordisk)以33亿美元收购的Dicerna Pharmaceuticals，以及市值74亿美金的Arrowhead Pharmaceuticals。虽未能跻身顶级上市公司之列，但Dicerna其2021年Q1- Q3的营收为1.52亿美元，2020年为1.64亿美元。Arrowhead通过在截至6月30日的9个月里，营收约为1亿美元，在截至2020年9月30日的财年中，营收约为8799万美元。
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